國家863計劃抗腫瘤重大創(chuàng)新藥獲準全球上市

    中國抗癌原創(chuàng)新藥西達苯胺，是全球首個獲準上市的亞型選擇性組蛋白去乙?；缚诜种苿彩侵袊讉€授權美國等發(fā)達國家專利使用的原創(chuàng)新藥。1月27日，深圳微芯生物科技公司舉行國家863及“重大新藥創(chuàng)制”專項成果西達苯胺上市新聞發(fā)布。標志著我國基于結構的分子設計、靶點研究、安全評價、臨床開發(fā)到實現(xiàn)產業(yè)化全過程的整合核心技術與能力得以顯著提升，是我國醫(yī)藥行業(yè)的歷史性突破。

　　中國臨床腫瘤學會主任委員、亞洲臨床腫瘤學會副主任委員馬軍教授介紹，中國大約1萬人中就有1人發(fā)生惡性淋巴瘤，西達苯胺的首個適應癥為復發(fā)及難治性外周T細胞淋巴瘤，使用此藥的臨床病人已獲得長期生存治療。微芯生物已授權美國、日本、臺灣等國家和地區(qū)同步開展單藥及聯(lián)合其他抗腫瘤藥物針對其他血液腫瘤、非小細胞肺癌及乳腺癌等實體瘤的臨床研究。

　　深圳微芯生物總裁、首席科學官魯先平博士介紹，深圳微芯生物由留美歸國博士團隊創(chuàng)立于2001年，專長于原創(chuàng)小分子藥物研發(fā)。在腫瘤、糖尿病/代謝疾病、免疫性疾病領域建立了多個從實驗室到臨床及產業(yè)化階段的原創(chuàng)新藥產品線。目前，微芯生物已申請67項化合物全球發(fā)明專利，其中36項已獲授權。他們將充分考慮國情，履行企業(yè)社會責任，對低收入患者，提供慈善贈藥予以支持，減少患者的經濟負擔。

　　國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項技術副總師陳凱先院士認為，西達苯胺的成功研發(fā)，是在國家創(chuàng)新政策支持下，由風險資本投入，海歸科學團隊聯(lián)合全國臨床專家協(xié)同創(chuàng)新的有益探索。

　　西達本胺作用機制

　　外周T細胞淋巴瘤（PTCL）是一組異質性很強的淋巴細胞異常增殖性疾病，包括約18種病理亞型。PTCL在中國的年發(fā)病人數(shù)約為6萬人，年患病率約90/百萬，可歸屬于罕見病范疇。

　　組蛋白去乙酰化酶（HDAC）為表觀遺傳調控重要酶家族，通過開發(fā)HDAC抑制劑，可在染色質結構水平上對腫瘤起到治療效果。西達本胺是一個中國原創(chuàng)的新型口服亞型選擇性HDAC抑制劑，對HDAC1、2、3、10亞型具有選擇性抑制作用。

　　西達本胺通過對特定HDAC亞型的抑制及由此產生的染色質重構與基因轉錄調控作用（即表觀遺傳調控作用），抑制淋巴及血液腫瘤的細胞周期并誘導腫瘤細胞凋亡；誘導和增強自然殺傷細胞（NK）和抗原特異性細胞毒T細胞（CTL）介導的腫瘤殺傷作用及抑制腫瘤病理組織的炎癥反應，不僅能直接貢獻于對T淋巴瘤中循環(huán)腫瘤細胞及局部病灶產生療效作用，同時也可能應用于誘導和增強針對其他類型腫瘤的抗腫瘤細胞免疫的整體調節(jié)活性。